Геном стволовых клеток удалось отредактировать внутри организма

Стволовые клетки - залог долголетия. Они размещены в отдельных тканях тела, их основная цель - замещение старых клеток. Многие генетические заболевания в последнее время лечат редактированием их генома.

Процедура такого редактирования предполагает извлечение, последующее модифицирование до необходимой структуры и повторное помещение в организм. Процесс достаточно сложен, но, по словам ученых из Гарварда, в будущем такого комплексного подхода получится избежать. В рамках исследования стволовые клетки были впервые в истории отредактированы внутри тела.

Комплексность процесса редактирования генома стволовых клеток

Генетические заболевания можно сравнить с речным мусором - если не локализовать источник и не избавиться от него, очень скоро мусор снова заполнит всю реку. Лечение больных клеток не даст положительного эффекта, если своевременно и быстро не заменить их на новые, здоровые.

В современной медицине пока распространен подход, при котором больные клетки для осуществления модификации необходимо обязательно извлечь из тела, произвести нужные изменения, а затем интегрировать их в организм. Процесс непрост, и на каждом этапе может произойти ошибка или неудача. Это может быть как гибель стволовых клеток в культивационной чашке, так и отторжение уже модифицированных вариантов иммунитетом пациента. Также есть возможность, что новый геном ничем не поможет пациенту, и процедура проведена зря.

Эми Веджерс, главный специалист проведенного исследования, сообщает: “Окружающая среда стволовых клеток очень сложна и комплексна. Извлечь их означает лишить поддержки и питания, которые они получают в своей привычной среде, это сравнимо с шоком. Они претерпевают изменения на каждом из этапов - изоляции, пересадке, и все эти этапы сопряжены с определенным риском. Наша задача - придумать сценарий, при котором для модификации их не нужно будет в обязательном порядке извлекать”.

С учетом уже имеющихся более ранних работ по модификации стволовых клеток командой ученых из Гарварда были использованы аденоассоциированные вирусы, призванные доставить в их структуру нужные вещества для редактирования генома. Такие вирусы показали себя безопасными. Они не вызывают болезней у человека, а среди зарегистрированной реакции отмечается лишь слабый ответ иммунитета.

Исследование заключалось в проверке теории на лабораторных мышах с помощью технологии модифицирования генов CRISPR. AAV-вирусы были помещены в разные клетки грызунов, а также были активированы репортерные гены, подсвеченные красным цветом для того, чтобы можно было увидеть результат. Таким образом аденоассоциированные вирусы были размещены в мышах, коже, крови, а также клетках-предшественниках (те, которые относятся к начальному этапу развития).

Исследование оказалось успешным - красным цветом подсветилось около 27 процентов стволовых клеток кожи, около 60 процентов - скелетных мышц, а также около 38 процентов - костной ткани. Позже изменениям подверглись и прочие клетки кожи, а это означает, что информация успешно передалась от модифицированных вариантов стандартным.

Результаты можно назвать прорывом, и он скорее всего означает, что будут разработаны новые способы лечения заболеваний генетического плана, к примеру, мышечной дистрофии, при которой наблюдается проблема с восстановлением тканей.

Шариф Табебордбар сообщает: “До текущего момента не было практического смысла доставлять здоровые гены клеткам с помощью аденоассоциированных вирусов, так как внутри тела они подвержены быстрому делению, и гены просто растворяются и исчезают. С помощью нашего исследования мы доказали, что можно редактировать геном стволовых клеток, а также тех из них, которые являются дочерними, внутри организма, то есть в естественной для них среде обитания. Такой подход обладает огромным потенциалом, и, несомненно, в будущем методы генного модифицирования будут улучшаться и совершенствоваться. На базе наших результатов могут быть построены более эффективные и надежные способы лечения болезней, связанных с генетикой.”