362 метода генной и клеточной терапии проходят клиническую разработку в американских биофармацевтических организациях. Данные получены из нового доклада этих компаний. Более 35% из разрабатываемых методов, а точнее 132, ориентированы на борьбу с редкими болезнями.
В отчете отмечается значительный рост количества клинических исследований и разработок по данным направлениям. В 2018 году согласно докладу Фармацевтических разработчиков и производителей США по рассматриваемым областям в разработке значилось всего 289 метода.
Администрация по продуктам питания и лекарствам Америки в первом квартале 2020 года выдала положительное заключение по девяти новым методам. Эти продукты ориентированы на борьбу с различными глазными, наследственными, раковыми видами заболеваний.
Рассматриваемые виды терапии пересекаются в части биомедицинских исследований и характеризуются схожими целями, направленными на РНК или ДНК живого организма. В основании этих форм лечения лежит модификация генетического кода для улучшения функционирования или устранения заболеваний. При клеточной терапии происходит пересадка или инфузия клеток больному, генная – направлена на задействование генетической информации для модификации клеток больного. И в первом, и во втором случае ведется работа с приобретенными или наследственными заболеваниями.
Новейшие способы медицины направлены на неврологические и раковые заболевания, лечение генетических отклонений. В отчете обозначается, что эти методы характеризуются различной степенью проработки: некоторые из них проходят начальные стадии клинических исследований, другие – находятся на более поздних и завершающих этапах.
Ниже приведены новые методы, числящиеся на этапах разработки:
- Способ, обращенный на борьбу с макулярной дистрофией, которая спровоцирована мутацией гена ABCR. Следствием этого является дегенерация фоторецепторов глаза.
- Способ, лечащий гемофилию В. Здесь применяется AAV-вектор, который переносит в печень ген фактора IX.
- Способ, борющийся с гемофилией А. Здесь применяется аденоассоциированный вирус, который способствует стимуляции выработки фактора VIII. Неоспоримое преимущество данного метода относительно уже существующего заключается в том, что последний не предполагает частые внутривенные уколы, он менее инвазивен.
CAR-Т-клеточная терапия перенаправляет генетические трансгенные Т-клетки на обнаружение и устранение недоброкачественной миеломы.
В отчете приводятся сведения, что на настоящий момент более 50 РНК-препаратов проходят этапы клинических исследований. Несмотря на то, что антисмысловая РНК и РНК-интерференция не попадают под категорию рассматриваемых форм терапии, они задействуют последовательность ДНК для корректировки экспрессии гена или отключения данной последовательности. Как следствие, данные способы лечения способны сдерживать появление патогенных нежелательных белков.